O nouă opțiune pentru pacienții fără alternative
Pacienții din Statele Unite diagnosticați cu cea mai frecventă formă de cancer pancreatic au la dispoziție o nouă opțiune de tratament. Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat în regim accelerat medicamentul daraxonrasib, care va fi comercializat sub numele Rasonque. Decizia a venit după ce un studiu clinic a demonstrat că tratamentul sub formă de pastilă a dublat durata de supraviețuire a pacienților comparativ cu chimioterapia standard.
Rezultate concrete din studiul clinic
Studiul finanțat de compania producătoare, Revolution Medicines, a inclus 500 de pacienți cu cancer pancreatic metastatic care nu mai răspundeau la tratamentele anterioare. Supraviețuirea medie pentru grupul care a primit Rasonque a fost de 13,2 luni. În schimb, pacienții care au urmat tratamentul cu chimioterapie au avut o supraviețuire medie de 6,7 luni. Datele studiului au indicat, de asemenea, mai puține efecte secundare severe în rândul pacienților tratați cu daraxonrasib.
Cum acționează medicamentul
Importanța acestei aprobări este accentuată de agresivitatea bolii. Cancerul pancreatic este dificil de diagnosticat în stadii incipiente, înainte de a se răspândi la alte organe, având o rată de supraviețuire la cinci ani de numai 13%. Boala este frecvent cauzată de mutații ale genelor din familia RAS, în special KRAS, care în mod normal reglează creșterea celulară. Rasonque acționează prin blocarea unei proteine mutate care alimentează dezvoltarea tumorilor în peste 90% din cazurile de cancer pancreatic. Tratamentul țintește o cale biologică pe care industria farmaceutică a considerat-o mult timp imposibil de abordat terapeutic din cauza structurii complexe a mutațiilor KRAS.
Ce înseamnă aprobarea accelerată pentru pacienți
FDA a acordat aprobarea pentru Rasonque cu peste șase luni înainte de data țintă stabilită inițial. Pentru pacienții care au epuizat deja alte opțiuni terapeutice, această decizie înseamnă acces mai rapid la un tratament care a demonstrat o prelungire semnificativă a vieții. „Este datoria noastră fundamentală să oferim mai multe leacuri și tratamente semnificative pacienților cât mai repede posibil”, a declarat Kyle Diamantas, comisar interimar al FDA. Interesul pentru acest medicament a crescut, conform News24, după ce fostul senator Ben Sasse a descris public ameliorarea durerilor sale în timpul tratamentului, ceea ce a dus la permiterea „accesului extins” chiar înainte de aprobarea oficială. Conform estimărilor Societății Americane de Cancer, aproximativ 67.000 de cazuri noi de cancer pancreatic vor fi diagnosticate în SUA în acest an, iar boala va provoca peste 52.000 de decese.
